Ígéretes rák elleni injekció van a piacon, de a magyar betegek egyelőre nagyon nehezen férhetnek hozzá

Ígéretesnek tűnik egy tüdődaganat esetében használható injekció, amit még nem engedélyeztek Magyarországon. Az érintett betegek egyedi méltányossággal juthatnak hozzá a gyógyszerhez, de ez hosszas adminisztrációt igényel. Az előrehaladott tüdőrákos betegeknek pedig nincs sok idejük a várakozásra. Hegedűs Zsolt azt ígéri, hogy olyan rendszert fognak kialakítani, amely rendszeresen, átláthatóan és kiszámíthatóan dönt az új gyógyszerek támogatásáról.

Kata saját bőrén tapasztalta meg a kiszolgáltatott helyzet nehézségeit. Lapunkat azzal kereste meg, hogy bár a médiát bejárta egy bizonyos, tüdőrák esetén ígéretes injekció, az amivantamab híre, itthon nem tud hozzájutni ehhez a készítményhez. Azt mondta, azok a betegtársai sem kapták meg ezt a kezelést, akiknél a betegség nagyon előrehaladott stádiumban volt. „Ők nincsenek már köztünk – tette hozzá. – Jó lenne egy világos terv, hogy tudják a betegek, hogy vannak lehetőségek, és az egyedi méltányosság miatt nem kell majd hónapokat várni, ha már nem hat az első vonalbeli kezelés. A betegség mellett a gond az, hogy egyáltalán nem átláthatók ezek a folyamatok, kezelési tervek, klinikai kísérletek, és ez plusz szorongással tölt el.”

Tapasztalatai szerint a médiában sok félinformáció kering az amivantamabról, ezek nagyon reménykeltők, de ha engedélyezik is Magyarországon, még idő lesz, míg eljut mindenkihez. „Az új terápiák valahogy nem jutnak el hozzánk. A betegséggel való együttélés folyamatos bizonytalanságot jelent, nehéz tervezni, mentálisan és fizikálisan is megterhelő a betegségtudat. Az onkológusom kedves és kommunikatív, nagyon hálás vagyok neki, de látom a leterheltséget, rengeteg beteg van.”

Olvasónk esete nem egyedi, nagyon sok beteg vár olyan gyógyszerre, amit még nem engedélyeztek Magyarországon, holott külföldön elérhető. „Ezeknek az embereknek az életük múlik rajta” – mondta lapunknak Pataki Erika, a Lélek-zet Egyesület a tüdőrákos betegekért és hozzátartozóikért nevű szervezet munkatársa. Tapasztalatai szerint közvetlenül az országgyűlési választás után nagyon sok gyógyszerkérelmet fogadtak be, de arra nekik kevés rálátásuk van, hogy pontosan milyen kondíciókat vettek figyelembe.

Magyarországon a gyógyszer-engedélyezést a Nemzeti Népegészségügyi és Gyógyszerészeti Központ (NNGYK) végzi. A folyamat szigorú: a gyártó által benyújtott dokumentáció alapján mérlegelik a döntést, figyelembe véve a gyógyszer minőségét, hatásosságát és biztonságos alkalmazását.

Egy másik fontos szereplő a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő (NEAK), aminek a legfontosabb feladata, hogy eldöntse: mely új gyógyszereket finanszírozza az állam az egészségbiztosítási alapból. Ezzel biztosítja, hogy a betegek a szükséges kezeléseket kedvezményes áron, támogatással kaphassák meg.

A Telexen többször is foglalkoztunk egy harmadik szereplővel, a tavaly februárban létrejött Batthyány-Strattmann László Alapítvánnyal, ami kifejezetten azokra a rendkívül drága, egyedi méltányosságot igénylő gyógyszerekre és terápiákra fókuszál, amik nincsenek rajta a szokásos támogatási listán. Erre például akkor lehet szükség, ha valakinél nem használnak az eddigi terápiák, vagy egy különösen drága gyógyszerre van szüksége. Az alapítvány tavaly a NEAK-tól vette át ezt a feladatot, de az új kormány döntése értelmében a július 31. után beérkező kérelmeket már újra a NEAK bírálja majd el, amit visszaneveznek Országos Egészségbiztosítási Pénztárra (OEP).

Új terápiás lehetőség a figyelem középpontjában

De mi is ez az amivantamab hatóanyagú gyógyszer, és mi a jelentősége? A gyógyszer egy célzott daganatellenes készítmény, amit a nem kissejtes tüdőrák bizonyos genetikai eltérésekkel bíró formáinak kezelésére alkalmaznak. Az Országos Onkológiai Intézet az oldalán azt írja róla: a figyelem középpontjába került új terápiás lehetőség további előrelépést hoz az onkológiai ellátásban.

A sajtóban megjelent, hogy az amivantamab hatóanyagú rákellenes injekció példátlan eredményeket hozott egy 11 országra kiterjedő nemzetközi klinikai vizsgálatban. Az eredményeket az Amerikai Klinikai Onkológiai Társaság (ASCO) chicagói éves konferenciáján mutatták be. A vizsgálatban 102 olyan beteg vett részt, akinek fej-nyaki daganata volt – ez a rákos megbetegedések körében a hatodik leggyakoribb típus. Közülük 43 betegnél a daganat zsugorodott vagy teljesen eltűnt: 28 esetben jelentős méretbeli csökkenést figyeltek meg, míg 15 betegnél a daganat teljes egészében megsemmisült. Az amivantamab vizsgálatakor hasonlóan kiemelkedő eredményeket tapasztaltak tüdőrákos betegeknél is.

De hogyan éri el a szer ezt a kiemelkedő eredményt? A daganatsejtek felszínén gyakran olyan kóros fehérjék – növekedési receptorok – találhatók, amik a sejtek kóros szaporodását serkentik. Az amivantamab ezt a folyamatot különleges, kettős hatású stratégiával állítja meg: egyszerre blokkolja az EGFR- és a MET-receptornak nevezett két kulcsfontosságú szabályozó fehérjét, amik a daganatsejtek növekedéséért és osztódásáért felelősek. Emellett aktiválja a szervezet saját védelmi rendszerét is: az immunsejtek felismerik és célzottan megsemmisítik a daganatot – írja az onkológiai intézet a honlapján.

Dank Magdolna, az intézet főigazgató főorvosa szerint az amivantamab hatóanyagú készítmény éppen azoknál a fej-nyaki daganatos betegeknél bizonyult hatásosnak, akik már kaptak kemoterápiát és immunterápiát is, de betegségük kiújult vagy áttétet adott. A készítmény már bizonyította hatásosságát tüdőrák esetében is, és megkapta az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatalának (FDA) engedélyét.

A kezelés mellett szól az is, hogy sok rákkezeléssel ellentétben az amivantamabot apró injekcióként adják be a bőr alá, nem pedig intravénás cseppentésként, így a kezelés gyorsabb és kényelmesebb, és sokkal könnyebben elvégezhető a járóbeteg-klinikákon. A klinikai vizsgálatokban a háromhetente egyszer alkalmazott kezelés legtöbb mellékhatása enyhe vagy közepesen súlyos volt.

Az onkológiai intézet szerint az amivantamab hamarosan itthon is megkaphatja a gyógyszerhatóság engedélyét. Az viszont még kevés, hogy egy gyógyszert engedélyeznek Magyarországon, ugyanis pontosan meg kell mondani, hogy milyen indikációknál lehet használni. Tehát hiába alkalmaznak egy készítményt, mondjuk, már más daganatos betegeknél, ha kimondottan arra a daganattípusra nincs engedélyezve, nem kaphatja meg automatikusan a beteg. Ezek az esetek mind külön eljárást igényelnek.

Gyorsabb, igazságosabb és a betegek érdekeit szem előtt tartó rendszert szeretnének

Kérdéseinkkel megkerestük a gyógyszertámogatásokat itthon elbíráló NEAK-ot, a válaszukban azt írták: az amivantamab hatóanyagú gyógyszernek több indikációját törzskönyvezték az elmúlt években, különböző hatásossági eredményekkel. A készítményt 2021 októberében törzskönyvezte először az európai törzskönyvező hatóság a 4. indikációban, amelyet a másik három indikációja követett. „Igazán jelentős terápiás választ az 1. pontban lévő kombinációs-kezelés indikációban értek el, melynek – egyéb indikációival együtt – folyik a társadalombiztosítási támogatással kapcsolatos befogadási eljárása.”

Ez az indikáció lényegében egy gyógyszer-kombinációt jelent előrehaladott nem kissejtes tüdőkarcinóma első vonalbeli kezelésére, felnőtt betegeknél. De mit is jelent ez számokban? A NEAK válasza szerint átlagosan 37,8 hónapos követési idő után ezzel a kombinációval a számszerű medián túlélést még el sem érték a vizsgálatban lévők, míg a kombináció nélküli gyógyszerrel ez 36,7 hónap volt. A progressziómentes túlélés 23,7 hónap volt, míg a készítmény alkalmazása nélkül 16,6 hónap, ami a NEAK válasza szerint is ígéretesnek mondható eredmény. Azt is írták, hogy hasonló eredményességű hatóanyagokról jelenleg nincs tudomásuk.

Természetesen nem csodaszerről van szó. Viszont a tüdőrák esetében külön probléma, hogy a betegség rendkívül alattomos, sokszor nagyon hosszú ideig panasz- és tünetmentes marad. A kissejtes tüdőrák nagyon agresszív, előrehaladott stádiumban kezelés nélkül a betegek csak néhány hónapot élhetnek. Ezért fontos, hogy a kezelést mielőbb megkezdjék.

A gyógyszer engedélyeztetése tehát folyamatban van, de azt nem lehet tudni, hogy mikorra zárul le. Az amivantamabot jelenleg lehet ugyan protokollban kombinálva használni a nem kissejtes típusú tüdőrákban, de csak egyedi méltányossági kérelem beadása után, ami hosszas adminisztrációt jelent.

A Batthyány-Strattmann László Alapítvány tavaly február óta felel az egyedi gyógyszerkérelmek elbírálásáért. Az, hogy miért volt szükség az egyedi gyógyszerkérelmek elbírálásának alapítványba történő kiszervezésére, nem teljesen érthető. Noha az áprilisi választás után hat betegszervezet szólította fel a Batthyány-Strattmann László Alapítványt, hogy a kormányváltás alatt is dolgozzon, a 444-nek nyilatkozó orvos szerint az utóbbi hónapokban alig érkezik válasz a kérelmeikre, és a döntéshozatal szinte leállt. Az alapítvány szerint felhalmozódtak a kérelmek, de nincsenek nagy csúszások.

Hegedűs Zsolt egészségügyi miniszter június végén jelentette be, hogy az egészségbiztosító a jövőben visszaveszi ezt a feladatot. A módosítás többek között a nemzetközi és a hazai tapasztalatok mérlegelésére hivatkozik, hangsúlyozva, hogy az egészségbiztosító szakmai apparátusa, átlátható döntéshozatali mechanizmusai, valamint az orvosszakmai és az egészség-gazdaságtani szempontok következetesebb érvényesítése garancia lehet arra, hogy a rendszer gyorsabban, igazságosabban és a betegek érdekeit szem előtt tartva működjön – olvasható az erről szóló törvénymódosításban.

„A magyar gyógyszerbefogadási rendszer az elmúlt 16 évben nem működött kellően kiszámíthatóan és átláthatóan. A kialakult helyzetért az egészségpolitikai döntéshozókat és egyes gyógyszergyártókat is felelősség terheli” – írta az egészségügyi miniszter szombaton a Facebook oldalán. Ő is megerősítette, hogy az elmúlt években az új gyógyszerek befogadásáról rendszertelenül, gyakran hosszú késedelmek után születtek döntések. Az egyedi méltányossági rendszer sok esetben a rendszerszintű támogatás helyébe lépett, miközben nem nyújtott megfelelő árkontrollt és átláthatóságot.

A miniszter szerint Magyarországon több olyan gyógyszer is jelentős, akár több milliárd forintos forgalmat ér el az egyedi méltányossági rendszeren keresztül, amelynek gyártója hosszú időn át nem kérelmezi a társadalombiztosítási befogadást. Ezekben az esetekben a támogatás késedelme nem kizárólag az állami döntéshozatalból, hanem a gyártó üzleti döntéséből is következik.

A miniszter azt ígérte, hogy a gyógyszerek árát az általuk nyújtott bizonyított egészségnyereséghez fogják viszonyítani. „Fokozzuk a gyógyszerfinanszírozási döntések átláthatóságát, és hozzáférhetővé tesszük a támogatási kérelmekhez kapcsolódó tudományos bizonyítékok meghatározott körét. Nyilvánosságra hozzuk azt is, hogy az egyes gyártók az európai forgalomba hozatali engedély megszerzését követően mennyi idő elteltével kérelmezik gyógyszereik magyarországi közfinanszírozását.

Célunk, hogy a valódi terápiás innovációk mielőbb eljussanak azokhoz a betegekhez, akiknek szükségük van rájuk, miközben a közös forrásokat bizonyítottan hatásos és megfelelő árú kezelésekre fordítjuk.”

A cikkben szereplő Kata eredeti nevét a védelme érdekében megváltoztattuk.